Beipackzettel von Orfadin 4 mg/ml Suspension zum Einnehmen einsehen

Art und Weise

• Es wird empfohlen, die Dosis einmal täglich anzuwenden. Da jedoch von Patienten mit einem Körpergewicht < 20 kg nur begrenzt Daten vorliegen, wird empfohlen, die Tagesgesamtdosis bei diesen Patienten auf zwei tägliche Gaben aufzuteilen.
• Die Suspension zum Einnehmen wird unverdünnt mit einer Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen direkt in den Mund gegeben.
• Das Arzneimittel darf nicht injiziert werden. Bringen Sie keine Nadel an der Spritze an.
• Weitere Informationen zur Zubereitung und Anwendung entnehmen Sie bitte der Gebrauchsinformation.

Dosierung

• Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Fragen Sie bei Ihrem Arzt oder Apotheker nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.
• Befolgen Sie sorgfältig die nachfolgend aufgeführten Anweisungen zur Zubereitung und Anwendung der Dosis, um sicherzustellen, dass die richtige Dosis gegeben wird.
• Bei der angeborenen Tyrosinämie Typ 1 sollte die Behandlung mit diesem Arzneimittel von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der über Erfahrungen in der Behandlung der Erkrankung verfügt.
• Bei der angeborenen Tyrosinämie Typ 1 beträgt die empfohlene Tagesdosis 1 mg pro kg Körpergewicht zum Einnehmen. Ihr Arzt wird die Dosis individuell anpassen.
• Bei der AKU beträgt die empfohlene Dosis 10 mg einmal täglich.

• Wenn Sie eine größere Menge eingenommen haben, als Sie sollten
  • Wenn Sie eine größere Menge dieses Arzneimittels eingenommen haben, als Sie sollten, wenden Sie sich bitte umgehend an Ihren Arzt oder Apotheker.

• Wenn Sie die Einnahme vergessen haben
  • Nehmen Sie nicht die doppelte Dosis ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben. Sollten Sie die Einnahme vergessen haben, so wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt oder Apotheker.

• Wenn Sie die Einnahme abbrechen
  • Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, wenn Sie den Eindruck haben, dass das Arzneimittel nicht richtig wirkt. Ändern Sie die Dosis nicht oder brechen Sie die Behandlung nicht ab, ohne mit Ihrem Arzt gesprochen zu haben.

• Wenn Sie weitere Fragen zur Einnahme dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal.

Indikation

• Das Arzneimittel enthält den Wirkstoff Nitisinon. Es wird eingesetzt zur Behandlung:
  • einer seltenen Erkrankung, die bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern (alle Altersgruppen) als angeborene Tyrosinämie Typ 1 bezeichnet wird
  • einer seltenen Erkrankung bei Erwachsenen, die als Alkaptonurie (AKU) bezeichnet wird.
• Bei diesen Erkrankungen kann Ihr Körper die Aminosäure Tyrosin (Aminosäuren sind die Bausteine unserer Proteine) nicht vollständig abbauen. Dies führt zur Bildung von schädlichen Stoffen, die sich in Ihrem Körper anreichern. Nitisinon blockiert den Abbau von Tyrosin, und somit werden die schädlichen Stoffe nicht gebildet.
• Bei der Behandlung der angeborenen Tyrosinämie Typ 1 müssen Sie während der Behandlung mit diesem Arzneimittel eine spezielle Diät einhalten, da das Tyrosin nun im Köper verbleibt. Diese spezielle Diät basiert auf einer eingeschränkten Zufuhr von Tyrosin und Phenylalanin (einer weiteren Aminosäure).
• Bei der Behandlung der AKU kann Ihr Arzt Sie anweisen, eine spezielle Diät einzuhalten.

Kontraindikation

• Das Präparat darf nicht eingenommen werden,
  • wenn Sie allergisch gegen Nitisinon oder einen der sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind.
• Sie dürfen nicht stillen, während Sie dieses Arzneimittel einnehmen, siehe Kategorie „Schwangerschaftshinweis".

Nebenwirkungen

• Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.
• Sollten Sie irgendwelche Nebenwirkungen an Ihren Augen bemerken, wenden Sie sich unverzüglich an Ihren Arzt, um eine Augenuntersuchung zu veranlassen. Die Nitisinonbehandlung geht mit erhöhten Tyrosinkonzentrationen im Blut einher, die Augenbeschwerden verursachen können. Bei Patienten mit angeborener Tyrosinämie Typ 1 häufig berichtete Nebenwirkungen des Auges (1 bis 10 Behandelte von 100) infolge erhöhter Tyrosinkonzentrationen sind Augenentzündung (Konjunktivitis), Hornhauttrübungen und Hornhautentzündung (Keratitis), Lichtempfindlichkeit (Photophobie) und Augenschmerzen. Eine Entzündung der Augenlider (Blepharitis) tritt gelegentlich auf (1 bis 10 Behandelte von 1.000).
• Bei Patienten mit AKU sind Augenreizung (Keratopathie) und Augenschmerzen sehr häufig berichtete Nebenwirkungen (mehr als 1 Behandelter von 10).
• Nachstehend sind weitere Nebenwirkungen aufgeführt, die von Patienten mit angeborener Tyrosinämie Typ 1 berichtet wurden:
  • Sonstige häufige Nebenwirkungen
    • Verringerte Anzahl von Thrombozyten (Thrombozytopenie) und Leukozyten (Leukopenie), Verminderung der Granulozyten (Granulozytopenie).
  • Sonstige gelegentliche Nebenwirkungen
    • Erhöhte Anzahl von weißen Blutkörperchen (Leukozytose)
    • Juckreiz (Pruritus), Hautentzündung (Dermatitis exfoliativa), Hautausschlag
• Nachstehend sind weitere Nebenwirkungen aufgeführt, die von Patienten mit AKU berichtet wurden:
  • Sonstige häufige Nebenwirkungen
    • Entzündung der Bronchien
    • Lungenentzündung
    • Juckreiz (Pruritus), Hautausschlag.
• Meldung von Nebenwirkungen
  • Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht angegeben sind.

Patientenhinweis

• Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
  • Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie das Arzneimittel einnehmen.
    • Ein Augenarzt wird vor Beginn der Behandlung mit Nitisinon und danach in regelmäßigen Abständen Ihre Augen untersuchen. Wenn Sie rote Augen oder andere Anzeichen von Wirkungen auf die Augen feststellen, wenden Sie sich unverzüglich an Ihren Arzt, um eine Augenuntersuchung zu veranlassen. Augenprobleme könnten darauf hindeuten, dass die Ernährungseinschränkungen nicht ausreichend sind.
  • Während der Behandlung werden Blutproben entnommen, damit Ihr Arzt prüfen kann, ob die Behandlung ausreichend ist, und um sicherzustellen, dass keine möglichen Nebenwirkungen auftreten, die zu Bluterkrankungen führen können.
  • Wenn Sie das Arzneimittel zur Behandlung der angeborenen Tyrosinämie Typ 1 erhalten, wird Ihre Leber in regelmäßigen Abständen untersucht werden, da die Erkrankung die Leber schädigt.
  • Alle 6 Monate ist eine Kontrolle durch Ihren Arzt erforderlich. Beim Auftreten etwaiger Nebenwirkungen werden häufigere Kontrollen empfohlen.

• Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen
  • Dieses Arzneimittel hat geringen Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen. Wenn Sie allerdings Nebenwirkungen mit Beeinträchtigung der Sehkraft bemerken, sollten Sie weder ein Fahrzeug führen, noch Maschinen bedienen, bis sich Ihre Sehkraft wieder normalisiert hat.

Schwangerschaftshinweis

• Die Sicherheit dieses Arzneimittels wurde nicht an schwangeren und stillenden Frauen untersucht.
• Schwangerschaft
  • Sprechen Sie bitte mit Ihrem Arzt, wenn Sie eine Schwangerschaft planen. Sollten Sie schwanger werden, müssen Sie sich unverzüglich an Ihren Arzt wenden.
• Stillzeit
  • Sie dürfen nicht stillen, während Sie dieses Arzneimittel einnehmen.

Wechselwirkungen

• Einnahme des Arzneimittels zusammen mit anderen Arzneimitteln
  • Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen andere Arzneimittel einzunehmen.
  • Das Arzneimittel kann die Wirkung anderer Arzneimittel beeinflussen. Dazu gehören:
    • Arzneimittel gegen Epilepsie (wie etwa Phenytoin)
    • Arzneimittel gegen Blutgerinnung (wie etwa Warfarin)
• Einnahme des Arzneimittels zusammen mit Nahrungsmitteln
  • Es wird empfohlen, die Suspension zum Einnehmen gemeinsam mit einer Mahlzeit einzunehmen.