Rote-Hand-Briefe – was ist das eigentlich?
Mit den sogenannten ”Rote-Hand-Briefen” informieren die Pharmahersteller medizinische Fachkreise, d.h. Ärzte und Apotheker, über neu entdeckte Arzneimittelrisiken, wie etwa über Erkenntnisse zu neuen Neben- und Wechselwirkungen sowie fehlerhaften Produkten, die die Sicherheit eines Arzneimittels betreffen. In unserer neuen Rubrik fassen wir für Sie die primär an Fachkreise gerichteten Rote-Hand-Briefe einfach und kompakt zusammen. So sind Sie als Patient immer bestens über neue sicherheitsrelevante Ereignisse informiert, die die Einnahme von Medikamenten betreffen.
Liebe Patientin, lieber Patient,
lesen Sie hier unsere “patientenfreundliche” Fassung des Rote-Hand-Briefes vom 13. März 2021 zu Strimvelis®.
Worum geht es?
Strimvelis ist ein Arzneimittel, das zur Behandlung von ADA-SCID eingesetzt wird. Dabei handelt es sich um einen schweren Immundefekt (Severe Combined Immunodeficiency = SCID), der aufgrund einer Genmutation ausgelöst wird. Betroffene Patienten erleiden durch diese Genveränderung einen Mangel des Enzyms Adenosin-Desaminase (ADA). Damit fehlt ihnen ein Enzym, das für die Aufrechterhaltung gesunder Lymphozyten (weiße Blutkörperchen), und damit für die Immunabwehr des menschlichen Körpers, wesentlich ist.
Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V. informiert nun im Einvernehmen mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI) über das Auftreten einer lymphatischen T-Zell-Leukämie bei einem Patienten, der mit Strimvelis behandelt wurde.
Bei der lymphatischen T-Zell-Leukämie handelt es sich um eine bösartige Erkrankung der weißen Blutkörperchen. Diese vermehren sich unkontrolliert und verdrängen sowohl die Erythrozyten (rote Blutzellen) als auch die Thrombozyten (Blutplättchen). Damit gerät die Blutbildung aus dem Gleichgewicht und führt unbehandelt innerhalb kürzester Zeit zu schweren Schädigungen der Organe bis hin zum Tod des Patienten.
Strimvelis zählt zu der Gruppe der Gentherapeutika im Bereich der Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) und wurde aufgrund der Seltenheit von ADA-SCID als Orphan-Arzneimittel (nach dem englischen Wort Orphan = die Waise) ausgewiesen. Zur Herstellung des Arzneistoffs wird dem Patienten eine Knochenmarksprobe entnommen und CD34+- Zellen (Blutstammzellen) extrahiert. Anschließend wird in diese Zellen ein funktionierendes Gen für das bei den Patienten fehlerhafte Enzym ADA eingeführt. Dies geschieht durch einen Retrovirus, das als nicht krankmachender Vektor (Transportvehikel) in der Gentherapie genutzt wird. Nachdem Strimvelis dem Patienten zugeführt wurde, bildet der Körper Lymphozyten, die ADA produzieren können und sorgt damit für eine funktionierende Immunabwehr.
Was ist zu tun?
Bei dem von Orchard Therapeutics (Netherland) B.V. gemeldeten Fall handelt es sich um einen einzelnen Patienten, der 4,7 Jahre nach der Behandlung mit Strimvelis an einer lymphatischen T-Zell-Leukämie erkrankt ist. Es wird empfohlen, die mit Strimvelis behandelten Patienten langfristig zu beobachten.
Es sollte im Zeitraum der ersten 11 Jahre nach Behandlung mindestens einmal jährlich vom Arzt ein komplettes Differentialblutbild, klinisch-chemischer Untersuchung und Bestimmung des Thyreoidea-stimulierenden Hormons (TSH) durchgeführt werden. Auch nach 13 und nach 15 Jahren sollte diese Untersuchung nochmals wiederholt werden.
Außerdem: Melden Sie Ihre Nebenwirkung!
Beobachten Sie Nebenwirkungen unter der Behandlung mit Strimvelis oder auch mit anderen Medikamenten, sollten Sie diese umgehend melden. Oftmals reichen wenige Meldungen aus, um die Öffentlichkeit über schwere Vorkommnisse zu informieren und Beipackzettel zu aktualisieren, wie das Instrument der **Rote-Hand-Briefe** und der Arzneimittelsicherheitsinformationen wirkungsvoll zeigen.
Unser Meldeservice bietet Ihnen hierfür die einfache und schnelle Möglichkeit, Nebenwirkungen zu melden, ohne dabei Ihre Identität preiszugeben. Zudem können Sie Ihren Arzt oder Apotheker in die Meldung einbinden. Mit jeder Meldung tragen Sie aktiv zur Verbesserung der Arzneimittelsicherheit bei, indem eine bessere Informationsbasis für die zukünftige Verordnung von Arzneimitteln geschaffen wird.